In un farmaco, è la sostanza attiva, ovvero quella che svolge l'azione terapeutica, e si differenzia dagli altri componenti del farmaco, chiamati eccipienti, che non hanno attività terapeutica. Più in generale si chiamano principi attivi tutte quelle sostanze dotate di un'attività biologica: terapeutica, benefica (e anche tossica).