La piu' comune reazione avversa seria riportata negli studi clinici durante il trattamento e' stata la neuropatia periferica. Le reazioni avverse sono state generalmente di gravita' da lieve a moderata e sono avvenute con una frequenza simile in tutte le indicazioni e i dosaggi provati. Di seguito sono elencate le reazioni avverse avvenute in piu'dell'1% dei pazienti, riportate dagli studi clinici e dalla segnalazione spontanea post-marketing, classificate per sistemi e organi e per frequenza (molto comune: >= 1/10, comune: >= 1/100, < 1/10; non comune: >= 1/1.000, = 1/10.000, GRAVIDANZA E ALLATTAMENTONon vi sono dati adeguati provenienti dall'uso del miglustat in donnein gravidanza. Studi condotti su animali hanno evidenziato una tossicita' riproduttiva, compresa la distocia. Il rischio potenziale per gliesseri umani non e' noto. Il miglustat attraversa la placenta e non dovrebbe essere utilizzato durante la gravidanza. Non e' noto se il miglustat venga secreto nel latte materno. Il farmaco non deve essere assunto durante l'allattamento. Studi nei ratti hanno evidenziato che il miglustat influenza negativamente i parametri del liquido seminale (motilita' e morfologia degli spermatozoi) riducendo, quindi, la fertilita'. In attesa della disponibilita' di ulteriori informazioni, si raccomanda ai pazienti maschi, prima di cercare di concepire, di sospenderel'assunzione del medicinale ed adottare affidabili metodi contraccettivi per i tre mesi successivi. Le donne in eta' fertile devono adottare misure di contraccezione. I pazienti di sesso maschile in trattamento con il farmaco devono impiegare affidabili metodi contraccettivi.

Trattamento orale della malattia di Gaucher di tipo 1 di pazienti adulti con sintomatologia da lieve a moderata; il medicinale puo' solo essere utilizzato per il trattamento di pazienti per i quali la terapia di sostituzione enzimatica non e' appropriata; trattamento delle manifestazioni neurologiche progressive in pazienti adulti ed in pazienti in eta' pediatrica affetti dalla malattia di Niemann-Pick di tipo C.

Ipersensibilita' al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

Sodio amido glicolato, povidone (K30), stearato di magnesio. Rivestimento esterno della capsula: gelatina, acqua depurata, biossido di titanio (E171). Inchiostro di stampa: ossido di ferro nero (E172), gomma lacca.

Tremore: il 37% circa dei pazienti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 1 e il 58% dei pazienti affetti dalla malattia di Niemann-Pickdi tipo C negli studi clinici hanno riportato tremore. Nella malattiadi Gaucher di tipo 1, questi tremori sono stati descritti come tremore fisiologico eccessivo delle mani. Il tremore e' iniziato solitamenteentro il primo mese e, in molti casi, si e' risolto nell'arco di 1-3 mesi nel corso del trattamento. La riduzione della dose puo' migliorare il tremore, solitamente entro pochi giorni, ma talvolta puo' rivelarsi necessario interrompere il trattamento. Disturbi gastrointestinali:eventi gastrointestinali, principalmente diarrea, sono stati osservati in piu' dell'80% dei pazienti, sia nei momenti iniziali del trattamento, che in maniera intermittente, durante il trattamento. Verosimilmente il meccanismo e' una inibizione delle disaccaridasi intestinali come la saccarasi-isomaltasi nel tratto gastrointestinale che comporta un ridotto assorbimento dei disaccaridi introdotti con la dieta. Nella pratica clinica si e' osservato che gli eventi gastrointestinali indotti dal miglustat rispondono ad una modificazione personalizzata della dieta (ad esempio riduzione dell'apporto di saccarosio, lattosio ed altri carboidrati), al mantenimento dell'assunzione del farmaco tra i pasti e/o a medicinali antidiarroici come la loperamide. In alcuni pazienti puo' essere necessaria una temporanea riduzione della dose. I pazienti con diarrea cronica o altri eventi persistenti a livello gastrointestinale che non rispondono a questi provvedimenti dovrebbero essere studiati clinicamente. Il medicinale non e' stato valutato in pazienticon una storia significativa di malattia gastrointestinale inclusi stati infiammatori dell'intestino. Effetti sulla spermatogenesi: durantel'assunzione del farmaco, e' necessario che i pazienti di sesso maschile adottino affidabili metodi contraccettivi. Studi condotti sui ratti hanno dimostrato che il miglustat agisce negativamente sulla spermatogenesi, e sui parametri spermatici, e riduce la fertilita'. Fino a quando non saranno disponibili ulteriori informazioni, prima di tentare la procreazione i pazienti di sesso maschile dovrebbero interrompere il trattamento con il medicinale e adottare affidabili metodi contraccettivi per i successivi 3 mesi. A causa della scarsa disponibilita' di informazioni su questo farmaco, utilizzare il farmaco con prudenza su pazienti con compromissione renale o epatica. Vi e' uno stretto rapporto tra la funzione renale e la clearance del miglustat e l'esposizioneal miglustat e' notevolmente maggiore in pazienti con grave compromissione renale. Attualmente, l'esperienza clinica acquisita su questi pazienti non e' sufficiente per fornire raccomandazioni in merito al dosaggio. Si sconsiglia la somministrazione il medicinale a pazienti con grave compromissione renale (clearance della creatinina < 30 ml/min/1,73 m^2). Malattia di Gaucher di tipo I: sebbene non siano state effettuate comparazioni dirette con la Terapia di Sostituzione Enzimatica (ERT) in pazienti con Gaucher di tipo 1 non precedentemente trattati, non vi sono evidenze che il farmaco presenti un vantaggio di efficacia esicurezza rispetto alla ERT. La ERT e' lo standard di terapia per i pazienti che necessitano di trattamento per la malattia di Gaucher di tipo 1. L'efficacia e la sicurezza del medicnale non sono state specificatamente valutate nei pazienti con una forma grave di malattia di Gaucher. Si raccomanda un regolare controllo dei livelli di Vitamina B 12a causa di una elevata prevalenza di deficit della suddetta vitamina nei pazienti affetti da Malattia di Gaucher di tipo I. Sono stati riportati casi di neuropatia periferica nei pazienti trattati con il prodotto in presenza o meno di condizioni concomitanti come il deficit di Vitamina B 12 e la gammopatia monoclonale. La neuropatia periferica sembra essere piu' comune nei pazienti con malattia di Gaucher di tipo I piuttosto che nella popolazione generale. Tutti i pazienti dovrebbero essere sottoposti ad una iniziale valutazione neurologica ripetuta neltempo. Nei pazienti con Malattia di Gaucher di tipo I si raccomanda il controllo della conta piastrinica. Una lieve riduzione della conta piastrinica in assenza di sanguinamento e' stata osservata in pazienti con Malattia di Gaucher di tipo I passati dalla ERT al farmaco. Malattia di Niemann- Pick di tipo C: il beneficio del trattamento con il medicinale per le manifestazioni neurologiche in pazienti con malattia diNiemann-Pick di tipo C deve essere valutato su base regolare, per esempio ogni 6 mesi; il proseguimento della terapia deve essere rivalutato dopo almeno 1 anno di trattamento con il prodotto. Riduzioni lievi nella conta delle piastrine, senza associazione col sanguinamento, sonostate osservate in alcuni pazienti con la malattia di Niemann-Pick ditipo C trattati con il farmaco. Tra i pazienti inclusi nello studio clinico, il 40%-50% dei pazienti aveva una conta delle piastrine sotto il livello piu' basso della normalita' all'inizio dello studio. Il monitoraggio della conta delle piastrine e' raccomandato in questi pazienti. Popolazione pediatrica: nella prima fase di trattamento con miglustat e' stata riportata una crescita ridotta in alcuni pazienti pediatrici affetti dalla malattia di Niemann Pick di tipo C ove l'iniziale ridotto aumento di peso puo' essere accompagnato o seguito da un ridottoaumento dell'altezza. Durante il trattamento con il farmaco l'accrescimento deve essere controllato nei pazienti pediatrici e negli adolescenti; il rapporto rischio/beneficio deve essere rivalutato per ogni individuo ai fini della continuazione della terapia.