Nelle sperimentazioni cliniche con il farmaco, il 56% dei pazienti haavuto almeno un evento avverso e il 78% di questi eventi avversi e' stato considerato non correlato al medicinale. Le reazioni avverse hanno interessato principalmente l'apparato riproduttivo e gastrointestinale. Queste reazioni avverse sono elencate nella tabella sottostante, per classificazione sistemica-organica e per frequenza. La frequenza e'definita in questo modo: molto comune (>=1/10), comune (>=1/100, =1/1.000, GRAVIDANZA E ALLATTAMENTOGravidanza: la sicurezza d'uso di questo medicinale in donne in gravidanza non e' stata stabilita. Studi su animali da laboratorio hanno rivelato fenomeni di tossicita' riproduttiva, vale a dire effetti sullo sviluppo dell'embrione o del feto. L'esposizione prenatale di neonati di ratto al fenilacetato (il metabolita attivo del fenilbutirrato) ha causato lesioni nelle cellule cortico-piramidali; le spine dendriticheerano piu' lunghe e sottili del normale e meno numerose. La significativita' di questi dati per le donne in gravidanza non e' nota, pertanto l'uso durante la gravidanza e' controindicato. Le donne in eta' fertile devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci. Allattamento: inseguito alla somministrazione per via sottocutanea di elevate dosi difenilacetato (190-474 mg/kg) a neonati di ratto, si sono osservate una diminuita proliferazione e una maggiore perdita di neuroni, nonche' una riduzione della mielina del SNC. La maturazione delle sinapsi cerebrali e' stata ritardata ed e' stato ridotto il numero delle terminazioni nervose cerebrali funzionanti, ostacolando in tal modo lo sviluppocerebrale. Non e' ancora stato stabilito se il fenilacetato venga escreto nel latte umano, per cui l'uso e' controindicato durante l'allattamento.

Il medicinale e' indicato come terapia adiuvante nel trattamento di lunga durata dei disturbi del ciclo dell'urea, compresa la carenza della sintetasi carbamilfosfatica, della transcarbamilasi dell'ornitina o della sintetasi arginino-succinica. E' indicato per tutti i pazienti con comparsa neonatale (mancanza totale di enzimi, che si manifesta neiprimi 28 giorni di vita). E' indicato anche in pazienti con manifestazione tardiva della malattia (carenza enzimatica parziale, che si presenta dopo il primo mese di vita) e che hanno una storia di encefalopatia iperammonemica.

Gravidanza. Allattamento. Ipersensibilita' al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

Calcio stearato, silice colloidale anidra.

Il granulato contiene 124 mg (5,4 mmol) di sodio per grammo di fenilbutirrato sodico, corrispondenti a 2,5 g (108 mmol) di sodio per 20 g di fenilbutirrato sodico, che rappresenta la dose massima giornaliera. Il medicinale deve quindi essere usato con cautela nei pazienti affetti da insufficienza cardiaca congestizia o grave insufficienza renale, come pure in condizioni cliniche in cui si riscontri ritenzione di sodio con edema. Poiche' il metabolismo e l'escrezione del fenilbutirratosodico interessano il fegato e i reni, il medicinale deve essere somministrato con cautela in pazienti affetti da insufficienza epatica o renale. I livelli sierici di potassio devono essere monitorati durante la terapia, dal momento che l'escrezione renale di fenilacetilglutamina puo' indurre la perdita di potassio per via urinaria. Anche in corsodi terapia, l'encefalopatia acuta da iperammoniemia puo' presentarsi in diversi pazienti. Il farmaco non e' raccomandato per il trattamentodell'iperammoniemia acuta, che e' un'emergenza medica.