Frequenze delle reazione avverse: molto comune (>= 1/10), comune (da >= 1/100 a >Pazienti sotto i 5 anni di eta'. Esami diagnostici. Molto comune: aumento della pressione arteriosa; calo della saturazione di ossigeno. Patologie cardiache. Molto comune: tachicardia. Patologie sistemiche e condizioni relative alla sede di somministrazione. Molto comune: piressia, brividi. Immunogenicita': la quasi totalita' dei pazienti ha sviluppato anticorpi IgG alla laronidasi. La maggior parte dei pazienti ha registrato unasieroconversione entro 3 mesi dall'avvio del trattamento, malgrado nel caso dei pazienti di eta' inferiore a 5 anni e con fenotipo piu' grave essa sia avvenuta essenzialmente nel giro di 1 mese.

E' indicato per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti con diagnosi confermata di Mucopolisaccaridosi I (MPS-I; deficit di a-L-iduronidasi), per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche della patologia.

Ipersensibilita' grave (ad es. reazione anafilattica) al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

Sodio cloruro, sodio fosfato monobasico, monoidrato, sodio fosfato dibasico, eptaidrato, polisorbato 80, acqua per preparazioni iniettabili.

I pazienti trattati con il medicinale potrebbero sviluppare reazioni connesse all'infusione (IAR), definite come qualsiasi evento avverso connesso, che si verifica nel corso dell'infusione oppure durante il giorno di infusione. Alcune di queste IAR possono essere gravi. I pazienti trattati con il farmaco vanno tenuti strettamente sotto controllo etutte le reazioni connesse all'infusione, le reazioni ritardate ed eventuali reazioni immunologiche vanno riportate. Lo stato anticorpale deve essere regolarmente monitorato e riportato. Sono state riportate reazioni gravi connesse all'infusione in pazienti con preesistente grave compromissione delle vie aeree superiori, pertanto questa tipologia di pazienti deve continuare ad essere attentamente controllata. Inoltre questi pazienti devono ricevere l'infusione del farmaco solo in un ambiente ospedaliero adeguato, dove e' prontamente disponibile l'attrezzatura per la rianimazione e la gestione di emergenze mediche. I pazienti con una sottostante patologia acuta al momento dell'infusione del farmaco sembrano soggetti a un rischio maggiore di IAR. E' necessario valutare attentamente lo stato clinico del paziente prima della somministrazione. Sulla base dello studio clinico di Fase III, si ritiene che quasi tutti i pazienti sviluppino anticorpi IgG anti-laronidasi, soprattutto entro 3 mesi dall'inizio del trattamento. I pazienti che hanno sviluppato anticorpi o sintomi di IAR devono essere trattati con cautela durante la somministrazione del medicinale. Le reazioni connesse all'infusione sono state solitamente controllate rallentando la velocita' d'infusione e (pre) trattando il paziente con antistaminici e/o con antipiretici (paracetamolo oppure ibuprofene), consentendo in tal modo al paziente di proseguire il trattamento. Poiche' esistono pochi dati sulla ripresa del trattamento in seguito ad interruzione prolungata, dopo l'interruzione adottare le dovute precauzioni a causa dell'aumentato rischio teorico di reazione di ipersensibilita'. Nella prima somministrazione o al momento della ripresa del trattamento in seguito adinterruzione, si consiglia il pretrattamento dei pazienti (con antistaminici e/o antipiretici) circa 60 minuti prima dell'inizio dell'infusione, per minimizzare la potenziale insorgenza di IAR. Se indicato clinicamente, considerare la somministrazione di medicinali di pretrattamento anche nelle successive infusioni di medicinale. In caso di reazione connessa all'infusione da lieve a moderata, prendere in considerazione un trattamento con antistaminici e paracetamolo/ibuprofene e/o unariduzione della velocita' d'infusione ad un valore pari alla meta' della velocita' a cui si e' verificata la reazione. In caso di una singola reazione connessa all'infusione grave, interrompere l'infusione fino alla scomparsa dei sintomi e prendere in considerazione il trattamento con antistaminici e paracetamolo/ibuprofene. L'infusione potra' essere ripresa con una riduzione della velocita' d'infusione a 1/2 - 1/4 della velocita' a cui si e' verificata la reazione. In caso di IAR moderata ricorrente o ripresa del trattamento dopo una reazione grave singola, instaurare un pretrattamento ed una riduzione della velocita' d'infusione a 1/2 - 1/4 della velocita' a cui si e' verificata la reazione precedente. Come per qualsiasi prodotto proteico endovenoso, sono possibili severe reazioni di ipersensibilita' di tipo allergico. Nell'eventualita' di reazioni di questo tipo, si consiglia di sospendere immediatamente il farmaco e di avviare il trattamento medico del caso. Questo medicinale contiene sodio.